proyecto
Estudios de Eficacia Preliminar de la Droga Andes 1537 en Pacientes con Cáncer para Acelerar su Desarrollo Farmacéutico y Transferencia al Mercado.
Registro en:
17IEAT-73421
2017-73421-INNOVA_PRODUCCION
Autor
Marta Esthermina Avendano
Andes Biotechnologies Spa
Institución
Resumen
Analizar los Resultados Obtenidos Definir la Estrategia de Propiedad Intelectual y de Transferencia de los Resultados al Mercado. Este Objetivo Considera Realizar las Actividades de Recopilación y Análisis de los Resultados Obtenidos y en Base a ellos la Redacción y Presentación de Publicaciones Científicas (papers) de Alto Impacto Además de la Elaboración del Reporte de Estudio Clínico (end Of Study Report o Eor) para Presentar Frente a los Organismos Reguladores Respectivos Específicamente la Food And Drug Administration (fda) de Estados Unidos y el Instituto de Salud Pública (isp). Se Considera También la Identificación de Posibles Invenciones que Permitan Fortalecer el Portafolio de Propiedad Industrial de la Compañía Así como Llevar a Cabo un Road Show de los Resultados Obtenidos Posibles Negociaciones con Potenciales Compradores y Licenciatarios y la Refinación del Modelo de Negocios para Capturar el Valor Generado ya Sea a Través de una Ó Más Licencias o la Venta de la Compañía a una Empresa Farmacéutica con Trayectoria y Participación de Mercado Relevante en el Área Oncológica. Diseñar el Ensayo Clínico e Implementar los Requerimientos Necesarios para Probar Preliminarmente la Eficacia de Andes-1537 en Grupos Definidos de Pacientes con Cáncer de Tumores Sólidos en Chile. Este Objetivo Busca Generar Todas las Capacidades para Llevar a Cabo el Ensayo Clínico de una Manera Segura Eficiente y en Concordancia a Todos los Aspectos Regulatorios Vigentes Considera Realizar Todos los Preparativos para Llevar a Cabo el Ensayo Clínico en Chile lo que Contempla la Preparación de los Protocolos de Investigación Clínicos y su Aprobación Tanto por el Instituto de Salud Pública (isp) como por los Diferentes Comités de Ética de los Sitios donde se Llevará a Cabo la Investigación Clínica el Desarrollo de un Software Especializado de Gestión que Contendrá Toda la Información Clínica Obtenida durante el Estudio la Coordinación con los Diferentes Actores Involucrados la Negociación de los Seguros Asociados entre Otros. Evaluar la Eficacia Preliminar del Tratamiento Andes-1537 contra el Cáncer en Pacientes a Través de la Expansión de Cohortes Exploratorios en Fase Clínica 1b Conocidos como Basket Clinical Trials con el Fin de Acelerar la Salida a Mercado de la Tecnología. Durante las Diferentes Etapas del Desarrollo Farmacéutico de Andes-1537 Realizadas en los Último 8 Años se ha Podido Evaluar su Seguridad y Eficacia en Modelos In-vitro en Cultivos de Células Normales y Neoplásicas e In-vivo mediante Modelos Animales donde se ha Evidenciado que Dicho Tratamiento es Capaz de Pausar el Desarrollo de Tumores Generar una Disminución de su Tamaño e Incluso su Desaparición en Comparación a Tratamientos Controles. Todo esto Evidencia de que este Nuevo Tratamiento Podría Corresponder a una Innovación Tecnológica de Clase Mundial que Podría Cambiar la Forma en que se Trata a los Pacientes de Cáncer. Obviamente un Desarrollo de Estas Características como Todas las Innovaciones Disruptivas en el Área Farmacéutica Demorará un Tiempo y Demandará una Cantidad Muy Significativa de Recursos Financieros y de Capital Humano de Primera Línea. Tomando Todo esto en Consideración Andes Biotechnologies ha Diseñado una Estrategia Costo Efectiva y Acorde a su Realidad de Start-up Chilena para Poder Transferir al Mercado y Poner a Disposición de la Sociedad su Invención lo Más Rápido Posible. Este Proyecto se Enmarca en la Última Etapa de la Transferencia al Mercado ya que las Etapas Posteriores del Desarrollo Farmacéutico (fases 2 y 3) Son Muy Costosas y Típicamente en la Industria es una Actividad que Toman las Grandes Compañías Farmacéuticas. A la Fecha se Han Obtenido Excelentes Resultados de Seguridad en Pacientes por lo que Si Logramos Demostrar con Ocasión del Proyecto Indicios de Eficacia Preliminar en Grupos de Pacientes Afectados por Tipos Particulares de Cáncer el Riesgo Tecnológico Asociado a la Invención se Disminuye Notablemente Tanto Así que de Tener Resultados Favorables se Realizar las Pruebas Clínicas de Fase 1b para Demostrar la Eficacia Preliminar en Humanos de la Nueva Droga Andes-1537 en el Tratamiento de Tipos Específicos de Cáncer. Este Objetivo Considera el Reclutamiento de los Pacientes Adecuados de Acuerdo a Parámetros Específicos de Selección que Permitirán Asegurar Resultados Robustos y Reproducibles Desarrollar las Pruebas Clínicas de Fase 1b para Confirmar los Datos de Seguridad Obtenidos durante la Fase 1a y Determinar de Manera Preliminar la Eficacia del Tratamiento con la Droga Andes-1537 en Grupos de Pacientes que Presentan Tipos Particulares de Cáncer como Aquellos que Afectan al Riñón Páncreas y Vejiga. Andes Biotechnologies ha Desarrollado desde el Año 2009 una Nueva Tecnología Capaz de Destruir Selectivamente a Células Cancerosas sin Afectar a las Células Normales. Esto ha Sido Probado en Cultivos de Diversas Líneas Celulares Cultivos Primarios y en Modelos Murinos Capaces de Desarrollar Tumores de Cáncer Humano Denominados Xenógrafos. Dicha Tecnología se Basa en un Descubrimiento Realizado por el Dr. Luis Burzio y sus Colaboradores que Descubrió una Nueva Familia de Rnas No Codificantes de Origen Mitocondrial (ncmtrna) Cuya Presencia Está Fuertemente Relacionada al Proceso de Proliferación Celular a la Transformación Neoplásica y al Cáncer. Existen Principalmente Dos Tipos de Estos Rnas Uno Denominado Sentido (sncmtrna) y Otro Denominado Anti-sentido (asncmtrna) que Son Diferencialmente Expresados de Acuerdo al Estado Proliferativo. Las Células Normales en División Expresan Ambos Tipos de Rna Células Normales en Reposo No Expresan Ninguno y en Cambio la Células Tumorales Expresan Altos Niveles de Sncmtrna y Muy Baja Cantidad de Asncmtrna. Este Último es el Blanco Terapéutico de la Droga Andes-1537 Desarrollada por la Empresa que al Ser Destruido Induce la Muerte de las Células Tumorales. La Compañía ha Generado un Nutrido Portafolio de Propiedad Intelectual que Comprende 70 Solitudes de Patentes de Invención de las Cuales 49 Han Sido Otorgadas en Diferentes Partes del Mundo Incluídos los Mercados mas Importantes de la Industria Farmacéutica como Estados Unidos Europa y Japón. Estas Patentes Consideran: 1. Blanco Terapéutico de la Tecnología (asncmtrna) como un Indicador Precoz de Células Pre-cancerosas y Cancerosas y un Método para Interferir con su Proliferación, 2. Métodos para Detectar y Tratar Mielomas Múltiples, 3. Oligonucleótidos Antisentido para el Tratamiento de Células Cancerosas y Células Troncales Cancerosas, y 4. Composiciones Farmacéuticas que Comprenden Rna y su Uso para Tratar Cáncer. Los Resultados Preliminares Indican que Andes-1537 Podría Ser Utilizado como una Terapia Universal ya que Permite Destruir Selectivamente Diferentes Tipos de Células Cancerosas sin Afectar las Células Normales. Durante el Desarrollo Farmacéutico de Andes-1537 se Han Completado las Fases Pre-clínicas que Comprenden Evaluar la Toxicidad y Eficacia del Tratamiento en Cultivos Celulares y Modelos Animales. Esto Permitió el Año 2015 la Obtención del Investigational New Drug (ind) por Parte de la Food And Drug Administration (fda) de Estados Unidos que Entregó el Permiso para Iniciar Ensayos Clínicos en Humanos. Actualmente se Está Completando la Fase Clínica 1a en el Cancer Center del Mount Zion Hospital de la Universidad de California en San Francisco bajo la Dirección de la Dra. Pamela Munster Profesora de Medicina y Directora del Programa de Fases Clínicas Tempranas de Esa Institución, donde se Han Obtenido Resultados Prometedores Respecto de la Seguridad del Tratamiento con la Nueva Droga en Pacientes Humanos. En este Proyecto se Busca Llevar a Cabo el Siguiente Paso del Desarrollo Farmacéutico que Corresponde Confirmar la Seguridad (fase 1a) y Evaluar la Eficacia Preliminar de este Tratamiento en Grupos de Pacientes Afectados por Tipos Particulares de Cáncer (fase 1b). Esta Segunda Parte es Muy Relevante para la Compañía ya que de Ser Exitosa Permitiría Acelerar la Transferencia de la Tecnología al Mercado y la Sociedad lo que se Podría Llevar a Cabo mediante un Contrato de Licencia Total o Parcial o Bien la Venta de la Compañía. En Caso de Ser Exitoso el Proyecto se Estima que la Tecnología se Podría Valorizar en el Orden de los 500 a 1. 000 Millones de Dólares Según Valores Históricos de Transacciones Relacionadas a Nuevas Drogas en el Área Oncológica. Corporación de Fomento de la Producción