Dissertação de mestrado
Doenças desmielinizantes recorrentes na população pediátrica: estudo retrospectivo dos pacientes acompanhados no ambulatório de doenças desmielinizantes da Universidade Federal de São Paulo - Escola Paulista de Medicina
Fecha
2018-04-26Autor
Fragomeni, Manuela De Oliveira [UNIFESP]
Institución
Resumen
Introdução: Esclerose múltipla (EM) e neuromielite óptica (NMO) são doenças
inflamatórias desmielinizantes do sistema nervoso central (SNC), que ocorrem com
maior frequência em adultos jovens, sendo raros os casos com início na população
pediátrica, abaixo de 18 anos de idade. São doenças de etiologia autoimune com
fisiopatologia, quadro clínico, tratamento e prognósticos distintos. Na faixa etária
pediátrica, muitas vezes estas condições apresentam sintomas clínicos semelhantes
e pode haver dificuldade em distingui-las entre si e entre outros diagnósticos
diferenciais. Objetivos: Descrever as características clínicas e epidemiológicas,
avaliar a resposta ao tratamento e comparar as principais características clínicas dos
pacientes com EM e NMO pediátricas acompanhados na Universidade Federal de
São Paulo (UNIFESP). Métodos: Estudo retrospectivo dos pacientes
acompanhados por EM e NMO com início antes dos 18 anos na UNIFESP. Foram
selecionados para análise aqueles que preenchessem os critérios diagnósticos de
McDonald 2010 para EM e os critérios de 2006 para NMO. Para análise de
tratamento, foram selecionados os pacientes com acompanhamento superior a 6
meses. Resultados: Sessenta e oito pacientes preencheram os critérios de inclusão
para EM e foram selecionados para análise. A idade média de início de sintomas foi
de 15 anos, 73,5% dos pacientes eram do sexo feminino e a média de tempo de
acompanhamento foi de 6,7 anos. A taxa anualizada de surtos (TAS) média foi de
0,82 surto/ano e o índice de progressão (IP) médio foi de 0,31 ponto EDSS/ano. O
tratamento com betainterferona (b-IFN) e acetato de glatiramer (AG) foi seguro, com
redução estatisticamente significativa do IP com uso de b-IFN de alta dose e AG.
Onze pacientes preencheram os critérios de inclusão para NMO: a idade média de
início de sintomas foi de 14 anos, 72,7% dos pacientes eram do sexo feminino e a
média de tempo de acompanhamento foi de 6,3 anos. A TAS média foi de 1,5
surto/ano e o IP médio foi de 2,2 ponto EDSS/ano. O tratamento com azatioprina foi
seguro, com redução estatisticamente significativa do IP. Pacientes com NMO
atingiram EDSS 6 significativamente mais cedo do que os pacientes com EM.
Conclusões: As características clínicas dos pacientes com EM e NMO pediátricas
avaliadas são semelhantes às descritas previamente. Os tratamentos oferecidos são
seguros e efetivos nesta população. NMO é uma doença mais agressiva e
incapacitante do que a EM na população pediátrica. Introduction: Multiple Sclerosis (MS) and neuromyelitis optica (NMO) are
inflammatory and demyelinating diseases of the central nervous system more
frequently in young adults and their beginning before 18 years of age is rare. They
are autoimmune diseases with distinct pathophysiology, clinical presentation,
treatment and prognoses. During childhood these conditions often, present similar
clinical features and sometimes it is difficult to distinguish them from each other and
among other differential diagnoses. Objectives: To describe the epidemiologic and
clinical characteristics, to evaluate the response to treatment and to compare the
mains characteristics between the patients with MS and NMO who had the first event
prior to 18 years of age followed at the Universidade Federal de São Paulo
(UNIFESP). Methods: Retrospective analysis of patients with MS and NMO who
started the disease before 18 years of age followed for at UNIFESP. All patients
fulfilled the McDonald 2010 criteria for MS and the 2006 diagnostic criteria for NMO.
For treatment analysis, we select patients with a follow-up of more than 6 months.
Results: Sixty-eight patients fulfilled the inclusion criteria for MS and were selected
for analysis. Mean age of onset was 15 years, 73,5% were female and the mean
follow-up was 6,7 years. Mean annualized relapse rate (ARR) observed was 0,82
relapse/year and mean progression index (PI) was 0,31 EDSS points/year. The
treatment with interferon-beta (b-IFN) and glatiramer acetate (GA) was safe and
patients treated with high dose IFN and GA had a statistically significant reduction in
disability progression. Eleven patients fulfilled the inclusion criteria for NMO: mean
age of onset was 14 years, 72,7% were female and the mean follow-up was 6,3
years. Mean annualized relapse rate (ARR) observed was 1,5 relapse/year and
mean progression index (PI) was 2,2 EDSS points/year. The treatment with
azathioprine was safe and significant halts disability progression. Patients with NMO
reached EDSS 6 prior than those with MS. Conclusions: In this series, the clinical
features of pediatric patients with MS and NMO are similar to those described
previously. The treatments offered were effective and safe in this population. NMO is
more severe and disabling than MS in pediatric patients.