Passados 132 anos da descrição do quadro clínico da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) por Charcot infelizmente a história natural desta enfermidade não se modificou. É a degeneração dos neurônios motores, cerebral e espinhal, responsável pelos principais sinais e sintomas da doença, que leva a perda progressiva da função e ao óbito, em média, cinco anos após o diagnóstico. Nos últimos anos, entretanto, houve um grande avanço no entendimento desta enfermidade, tornando-se um exemplo de doença neurodegenerativa como modelo para testes terapêuticos.