Comparación del desempeño de los modelos GEE y MEM al estimar el efecto de dos o más brazos de tratamientos con desenlaces continuos

Abstract

Objetivo. Comparar el desempeño de los modelos GEE y MEM al analizar los datos provenientes de un ensayo clínico aleatorizado con medidas repetidas para estimar el efecto entre dos y tres brazos de tratamientos. Metodología. Se realizó un estudio de simulación de un ensayo clínico aleatorizado con desenlace continuo, simulando diferentes brazos de tratamiento, tamaños de muestras, cantidad de mediciones repetidas, tamaños de efectos entre brazos de tratamiento, estructuras de correlación, bajo escenarios de datos completos y datos faltantes. Resultados: El incumplimiento del supuesto de esfericidad requerido por el modelo de efectos mixtos con intercepto aleatorio trae como consecuencia la inflación del error tipo I arrojado por este modelo, siendo superior al 13%, de acuerdo con la estructura de correlación; sin embargo, el poder obtenido por este modelo en los escenarios donde no se garantizó dicho supuesto fue superior al de todos los modelos. Los datos faltantes son un elemento por el que se ven afectado tanto a los GEE como los modelos de efectos mixto en términos de poder y error tipo I, agravándose de acuerdo con el tamaño de muestra por brazo de tratamiento o por la estructura de correlación observada en los datos. Conclusiones: El modelo de efectos mixtos con intercepto y pendiente aleatoria es el que mejor se ajusta a la mayoría de los escenarios planteados, ya que, a pesar de que este modelo obtiene valores similares en términos de poder respecto a los modelos GEE, el error tipo I arrojado por los modelos GEE es superior para muestras inferiores a los 250 sujetos por brazo de tratamiento.