Síntesis de un lípido catiónico derivado de un aminoácido básico y su caracterización química y biológica para la transferencia de genes

Abstract

La terapia génica es una estrategia terapéutica basada en la modificación del repertorio genético de las células mediante la administración de ácidos nucleicos. La principal limitante de su aplicación in vivo es la dificultad de transportar el material genético hasta el núcleo de las células para su expresión, por lo que se han diseñado vehículos genéticos, como los liposomas catiónicos, para facilitar este proceso. Existe una gran variedad de lípidos catiónicos eficientes para la transferencia de genes, sin embargo, son caros y citotóxicos en cierto grado, por lo que se sigue en la búsqueda de nuevos lípidos catiónicos inocuos, eficientes y económicos. En el presente trabajo se diseñó, sintetizó y caracterizó un nuevo lípido catiónico derivado de un aminoácido básico y un alcohol alifático, el cual es eficiente para la transferencia de genes y seguro por estar formado con moléculas propias de la célula, además económico y de fácil manejo.

Gene therapy is a therapeutic strategy based on modification of genetic repertoire of cells by nucleic acids administration. The main limitation in vivo application is the difficulty to transport genetic material into nucleus cell without degradation and achieve its expression, for this it has been synthesized cationic liposomes as genetic vehicles that aid in this process. There is a variety of efficient cationic lipids for gene transfer, however, are expensive and cytotoxic, so that it remains in the search for new cationic lipids: safe, efficient and economical. In this work it was designed, synthesized and characterized a new cationic lipid derived from basic aminoacid and aliphatic alcohol to use in gene therapy, because it was formed with self-molecules of cell, it is safe and because of its synthesis, it is economic and easy to use.