As associações de pacientes têm surgido como lócus privilegiado para mediar a relação entre o Estado e a Sociedade. O estudo analisa seu papel em relação à medicina regenerativa no Brasil, priorizando as associações de pacientes com doenças raras. Discutem-se as principais políticas de engajamento cidadão em saúde, as formas de funcionamento das associações de pacientes e as relações de “biossociabilidade” estabelecidas. A análise baseia-se em um estudo qualitativo documental, um levantamento de informações secundárias por internet e doze entrevistas online com representantes de organizações de doenças raras. A análise de conteúdo mostrou que as organizações relacionadas às doenças raras analisadas funcionam em um modelo de parceria junto aos pesquisadores, reformulam tratamentos e incidem ativamente na implementação de políticas públicas diferente das organizações de pacientes com doenças específicas, nas quais o modelo dominante é apenas de apoio “auxiliar” aos pacientes e pesquisadores.