Alternativas de tratamiento farmacológico para la anemia hemolítica causada por deficiencia de la enzima piruvato quinasa

Abstract

La anemia hemolítica (AH) es una afección sanguínea ocasionada por diversos factores, incluyendo afecciones autoinmunes, infecciones, fallas en el funcionamiento de la médula ósea, entre otros, siendo caracterizada porque su tratamiento está enfocado en el manejo de la sintomatología y la reducción de las complicaciones. Por ello, en los últimos años se han estudiado diversas alternativas innovadoras y eficaces para el tratamiento de esta patología, en su mayoría mediante terapia génica tratando la afección desde su raíz implementando el uso de biotecnología con sistemas CRISPR-Cas9, TALEN y vectores adenoasociados lentivirales, no obstante también se ha venido desarrollando una opción farmacológica muy prometedora, la molécula conocida como Mitapivat que ha mostrado resultados significativos en términos de un aumento de niveles de hemoglobina en sangre. En Colombia no se cuenta con documentos que interrelacionen las estrategias anteriormente mencionados, por lo que el presente trabajo busca documentar de manera descriptiva y profunda la información acerca de los posibles tratamientos para la anemia hemolítica causada por la deficiencia de piruvato quinasa, abarcando todos los antecedentes relevantes para cubrir los objetivos planteados, mediante el uso de diversas bases de datos como Scielo, Science Direct, así como buscadores como Google Academic, NCBI, Elsevier y otras fuentes que recopilan literatura científica, incluyendo ensayos y resultados obtenidos que no se encuentran disponibles en el idioma español, haciendo posible que una gran parte de la población de países hispanohablantes puedan obtener datos verídicos y confiables. Pudiendo concluir que a la fecha no se cuenta con un tratamiento curativo que esté completamente comprobado, sin embargo, se pudo determinar que el fármaco Mitapivat representa una alternativa óptima para tratar la patología, contando con eventos adversos manejables y un método de uso menos agresivo que el de los otros tratamientos en estudio.