El presente trabajo pretende evidenciar algunas cuestiones relevantes sobre la dificultad en el acceso al tratamiento farmacológico con medicamentos huérfanos de los pacientes con la patología denominada Atrofia Muscular Espinal (AME) – catalogada como Enfermedad Poco Frecuente (EPoF) (RESOL-2021-641-APN-MS, 2021). Garantizar el pleno goce del Derecho a la Salud (Gelli M. A.) a los pacientes AME representa desde finales del año 2016 un desafío para el sistema sanitario argentino y mundial, porque se trata de una enfermedad grave que, por su baja prevalencia, escaso conocimiento, complejidad, alto grado de especialización para su diagnóstico y elevado costo de los noveles medicamentos, genera un artificial “dilema ético” entre las posibilidades creadas a partir de la innovación tecnológica y los límites impuestos por las políticas sanitarias y los recursos disponibles, a la luz del “Principio de Progresividad” que informa los Derechos Humanos y, confluyendo irrefrenablemente en la judicialización (Acción de Amparo); los pacientes buscan de soluciones individuales, todas enmarcadas en el reconocimiento de un derecho social operativo, cuya trascendencia es reconocidamente universal. Esa consabida tensión entre la innovación tecnológica promovida por la industria farmacéutica con el efectivo y oportuno acceso a la misma de los pacientes que padecen Atrofia Muscular Espinal (AME), desde la aprobación en 2016 del primer tratamiento para la patología por parte de la FDA (EEUU) y, en 2017 por parte de EMA (Europa); provocó una inusitada judicialización – vía amparo de Salud (art. 43 C.N.), para lograr el acceso a dicho tratamiento. Una Realidad judicial que no es propia, sino que se refrenda en gran parte del Derecho Comparado.Fil: Gennaro, María Verónica. Universidad Católica de Córdoba. Facultad de Derecho y Ciencias Sociales; Argentina