Recientes avances médico-científicos han demostrado que, en gran parte, las enfermedades somáticas, y algunas enfermedades mentales, tienen origen genético y resultan de una expresión indebida de ciertos genes o de la carencia de otros. La Farmacoterapia Génica es un nuevo campo cuya misión es el desarrollo de: (a) medicamentos que disminuyan la expresión de genes nocivos, (b) medicamentos que lleven a la expresión de genes carentes mediante la inserción temporal de los genes requeridos. En el primer caso, se administran trozos artificiales de DNA complementario que entran al núcleo y se unen a los genes nocivos bloqueando su lectura. En el segundo caso, se insertan los genes carentes incorporados a virus atenuados u otros transportadores o vectores. Los genes así introducidos quedan integrados en forma extra-cromosomal durante tiempos limitados y no son propagados a la progenie. En ambos casos, es necesario desarrollar formulaciones que cumplan con todas la propiedades esenciales de un fármaco, incluyendo aquellas de eficacia, estabilidad, bioseguridad y biodisponibilidad. El propósito del Centro es promover el estudio en Chile de modalidades que permitan alterar la expresión génica con fines terapéuticos -dando preferencia a problemas de salud en nuestro país- y desarrollar formulaciones de tal eficacia y seguridad que permitan su uso en seres humanos. A comienzos de 1997, la Universidad de Chile estableció la creación de un Programa de Farmacoterapia Génica, cuyo laboratorio y bioterio estarían adyacentes a la Facultad de Ciencias Químicas y Farmacéuticas. La Universidad adquirió el compromiso de promover la instalación de un laboratorio moderno. Con el aporte FONDEF de Infraestructura, el primer curso teórico de Farmacoterapia Génica para doctorandos del país se dictó en Septiembre-Diciembre de 1998. El segundo curso teórico-experimental se dictó a 17 estudiantes en 1999. Siete profesores con experiencia y con doctorados fueron docentes del curso, el que tuvo un 94% de aceptación por los alumnos, cinco de los cuales han sido solicitado conducir estudios avanzados en el nuevo laboratorio, que fuese inaugurado en Mayo de 1999. La mayor empresa en la comercialización de productos farmacéuticos en Chile aportó capitales por un monto comparable a FONDEE para el equipamiento inicial del Centro de Farmacoterapia Génica. Los estudios iniciales en Farmacoterapia Génica se concentrarían en el área del alcoholismo, problema de proporciones en nuestro país. Se estima que el costo social, laboral y médico del abuso del alcohol en Chile es de $ 3.000 millones de dólares al año y que existe 1 millón de bebedores excesivos y alcohólicos en el país. En Noviembre de 1999, cuatro trabajos de investigación que indican la posibilidad de efectuar una terapia génica del alcoholismo fueron presentados en un Congreso Nacional, y serán presentados en EE.UU. en Junio, 2000. Se solicitó a FONDEE el 32% % de los fondos necesarios para completar la instalación de los sistemas de purificación de aire, equipo electrógeno, centrifuga para virus, microscopio de fluorescencia, equipos de flujo laminar y cámaras para cultivos celulares del nuevo Laboratorio de Earmacoterapia Génica de la Universidad de Chile.FONDEF43FONDEF