Aplicación de terapia génica para el tratamiento de la fibrosis quística por medio del uso de vectores virales, híbridos y no virales
Fecha
2022Registro en:
Universidad El Bosque
Repositorio Institucional Universidad El Bosque
Autor
Rodríguez Acosta, Diana Lucía
Fernández Velandia, Wendy Natalia
Institución
Resumen
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad huérfana incurable causada por la mutación del gen CFTR, cuyo tratamiento está enfocado en el manejo de la sintomatología y la reducción de las complicaciones. En este contexto, la terapia génica surge como una alternativa eficaz para tratar la enfermedad desde su causa raíz y evitar el progreso del daño tisular por medio del uso de vectores virales, no virales e híbridos; a partir de los cuales se han desarrollado estudios preclínicos y clínicos de fase I y II que han arrojado resultados significativos en términos de la transfección de células pulmonares y la transducción genética de la proteína CFTR in vitro e in vivo. No obstante, en Colombia no se cuenta con un documento que relacione la información previamente expuesta, los costos y la tasa de incidencia de la enfermedad, al igual que los mecanismos legales para acceder a éste tipo de terapia. Por ésta razón, es pertinente realizar una revisión bibliográfica que recopile la información anteriormente descrita en bases de datos como Scopus, Scielo y entidades estatales y de referencia internacional que brindan un panorama general de la FQ. Pudiendo concluir que a la fecha no se cuenta con un vector que garantice la implementación de la terapia génica en el tratamiento de la FQ de manera eficaz debido a las dificultades que se han presentado en la elección del blanco celular más idóneo, en lograr una expresión génica sostenida y baja inmunogenicidad; el diseño de sistemas de vehiculización que sobrepasen las barreras fisioanatómicas y los procesos de manufactura complejos. Pese a esto, vectores como el GL67A/pGM169 han demostrado mejoras estadísticamente cuantificables al lograr una estabilización modesta de la tasa de deterioro de la función pulmonar en pacientes con FQ.