Este artículo está dirigido a odontopediatras que forman parte de grupos interdisciplinarios de investigación y terapia clínica, a los pacientes y sus familias con problemas genéticos de las llamadas “enfermedades raras y huérfanas”. Estas enfermedades sistémicas tienen repercusiones severas bucodentales. El énfasis lo  ponemos en las reflexiones bioéticas que orientan la acción investigativa y terapéutica.