| dc.contributor | Alméciga-Díaz, Carlos Javier | |
| dc.creator | Herrera Mejía, María Juliana | |
| dc.date.accessioned | 2015-01-17T21:22:17Z | |
| dc.date.accessioned | 2016-03-29T14:24:23Z | |
| dc.date.accessioned | 2020-04-15T20:13:23Z | |
| dc.date.available | 2015-01-17T21:22:17Z | |
| dc.date.available | 2016-03-29T14:24:23Z | |
| dc.date.available | 2020-04-15T20:13:23Z | |
| dc.date.created | 2015-01-17T21:22:17Z | |
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| dc.identifier | http://hdl.handle.net/10554/11812 | |
| dc.identifier | instname:Pontificia Universidad Javeriana | |
| dc.identifier | reponame:Repositorio Institucional - Pontificia Universidad Javeriana | |
| dc.identifier | repourl:https://repository.javeriana.edu.co | |
| dc.description.abstract | La enfermedad de Morquio A (MPS IVA) es un desorden autosómico recesivo producido por la alteración en la actividad de la enzima N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa (GALNS), llevando a la acumulación intralisosomal de los glicosaminoglicanos (GAGs) queratán sulfato y condroitín 6 sulfato, principalmente en cartílago y córnea. Actualmente no existe un tratamiento específico para los pacientes con MPS IV A, por lo cual es importante evaluar diferentes estrategias para el desarrollo de una terapia segura y efectiva para estos pacientes. En el presente trabajo se evaluó la efectividad en la entrega del material genético por parte de vectores lentivirales y adenoasociados (AAV) en células HEK293. Los resultados mostraron que los vectores lentivirales, produjeron un aumento en la actividad enzimática de hasta 3,1 veces más en los lisados celulares y 5,2 veces en los medios de cultivo con respecto a los valores del control negativo, lo que los hace buenos candidatos para terapia génica en Moquio A. Por otra parte, los vectores AAV mostraron un aumento en la actividad hasta 2,1 veces más tanto en el lisado celular como en el medio. En presencia de SUMF1 la actividad alcanzó fue 1,9 y 44,5 veces más alto en el lisado celular y el medio de cultivo en comparación con el control negativo. Este es el primer ensayo in vitro para MPS IVA en el que se pone en evidencia la posibilidad de hacer uso de vectores lentivirales para el desarrollo de una estrategia de terapia génica para esta enfermedad. | |
| dc.language | spa | |
| dc.publisher | Pontificia Universidad Javeriana | |
| dc.publisher | Microbiología Industrial | |
| dc.publisher | Facultad de Ciencias | |
| dc.rights | Atribución-NoComercial-SinDerivadas 4.0 Internacional | |
| dc.rights | http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/ | |
| dc.rights | info:eu-repo/semantics/openAccess | |
| dc.rights | De acuerdo con la naturaleza del uso concedido, la presente licencia parcial se otorga a título gratuito por el máximo tiempo legal colombiano, con el propósito de que en dicho lapso mi (nuestra) obra sea explotada en las condiciones aquí estipuladas y para los fines indicados, respetando siempre la titularidad de los derechos patrimoniales y morales correspondientes, de acuerdo con los usos honrados, de manera proporcional y justificada a la finalidad perseguida, sin ánimo de lucro ni de comercialización. De manera complementaria, garantizo (garantizamos) en mi (nuestra) calidad de estudiante (s) y por ende autor (es) exclusivo (s), que la Tesis o Trabajo de Grado en cuestión, es producto de mi (nuestra) plena autoría, de mi (nuestro) esfuerzo personal intelectual, como consecuencia de mi (nuestra) creación original particular y, por tanto, soy (somos) el (los) único (s) titular (es) de la misma. Además, aseguro (aseguramos) que no contiene citas, ni transcripciones de otras obras protegidas, por fuera de los límites autorizados por la ley, según los usos honrados, y en proporción a los fines previstos; ni tampoco contempla declaraciones difamatorias contra terceros; respetando el derecho a la imagen, intimidad, buen nombre y demás derechos constitucionales. Adicionalmente, manifiesto (manifestamos) que no se incluyeron expresiones contrarias al orden público ni a las buenas costumbres. En consecuencia, la responsabilidad directa en la elaboración, presentación, investigación y, en general, contenidos de la Tesis o Trabajo de Grado es de mí (nuestro) competencia exclusiva, eximiendo de toda responsabilidad a la Pontifica Universidad Javeriana por tales aspectos. Sin perjuicio de los usos y atribuciones otorgadas en virtud de este documento, continuaré (continuaremos) conservando los correspondientes derechos patrimoniales sin modificación o restricción alguna, puesto que, de acuerdo con la legislación colombiana aplicable, el presente es un acuerdo jurídico que en ningún caso conlleva la enajenación de los derechos patrimoniales derivados del régimen del Derecho de Autor. De conformidad con lo establecido en el artículo 30 de la Ley 23 de 1982 y el artículo 11 de la Decisión Andina 351 de 1993, “Los derechos morales sobre el trabajo son propiedad de los autores”, los cuales son irrenunciables, imprescriptibles, inembargables e inalienables. En consecuencia, la Pontificia Universidad Javeriana está en la obligación de RESPETARLOS Y HACERLOS RESPETAR, para lo cual tomará las medidas correspondientes para garantizar su observancia. | |
| dc.rights | http://purl.org/coar/access_right/c_abf2 | |
| dc.title | Uso de vectores lentivirales para mediar la transfección del gen de la enzima n-acetil-galactosamina -6-sulfato-sulfatasa en células en cultivo | |
