Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil : o exemplo das doenças lisossômicas

High cost drugs for rare diseases in Brazil : the case of lysosomal storage disorders

dc.creatorSouza, Monica Vinhas de
dc.creatorKrug, Bárbara Côrrea
dc.creatorPicon, Paulo Dornelles
dc.creatorSchwartz, Ida Vanessa Doederlein
dc.date2011-06-10T06:00:04Z
dc.date2010
dc.identifier1413-8123
dc.identifierhttp://hdl.handle.net/10183/29489
dc.identifier000770858
dc.descriptionEste artigo aborda, de forma crítica, aspectos das políticas públicas brasileiras para medicamentos, com ênfase nos de alto custo dirigidos às doenças raras. As doenças lisossômicas foram utilizadas como exemplo pela sua raridade e pela tendência mundial para o desenvolvimento de novos fármacos para seu tratamento. Três doenças foram abordadas: doença de Gaucher, doença de Fabry e mucopolissacaridose tipo I. Embora todas tenham medicamentos registrados no Brasil, a doença de Gaucher é a única com protocolo clínico e diretrizes de tratamento balizadas pelo Ministério da Saúde. Os autores almejam, com este artigo, fomentar a discussão sobre o papel da avaliação de tecnologias em saúde para o tratamento das doenças raras no Brasil, enfatizando a necessidade de políticas legitimadas dirigidas especialmente a elas. A despeito das dificuldades de se estabelecer uma política de saúde específica para cada doença rara, é possível o estabelecimento de modelos racionais para lidar com esse crescente desafio.
dc.descriptionThis paper approaches in a critical way aspects of Brazilian public policies for drugs, emphasizing those classified as high cost and for rare diseases. The lysosomal storage diseases was taken as an example because of their rarity and the international trend for the development of new drugs for their treatment, all at high costs. Three lysosomal storage diseases were approached: Gaucher disease, Fabry disease and mucopolysaccharidosis type I. Gaucher disease has its treatment drug licensed in Brazil and guidelines for its use are established through a clinical protocol by the Ministry of Health. The others have their drug treatments registered in Brazil; however, no treatment guidelines for them have been developed by the government. The objective of the paper was to foster the discussion on the role of health technology assessment for high-cost drugs for rare diseases in Brazil, emphasizing the need for establishing health policies with legitimacy towards these diseases. Despite the difficulties in establishing a health policy for each rare disease, it is possible to create rational models to deal with this growing challenge.
dc.formatapplication/pdf
dc.languagepor
dc.relationCiência & saúde coletiva. Rio de Janeiro. Vol. 15, supl. 3 (2010), p. 3443-3454
dc.rightsOpen Access
dc.subjectDoenças raras
dc.subjectLisossomos
dc.subjectCustos de medicamentos
dc.subjectPolítica de saúde
dc.subjectRare diseases
dc.subjectLysosomal storage diseases
dc.subjectHigh-cost drugs
dc.subjectHealth policies
dc.titleMedicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil : o exemplo das doenças lisossômicas
dc.titleHigh cost drugs for rare diseases in Brazil : the case of lysosomal storage disorders
dc.typeArtigo de periódico
dc.typeNacional


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